Terapias avanzadas Enfermedad Inflamatoria Intestinal: De la inmunopatogénesis a la práctica clínica
Basado en la conferencia de la Dra. María Teresa Galiano para la Asociación Colombiana de Gastroenterología en Valledupar.
Sobre la Dra. María Teresa Galiano
Definición e indicación de las terapias avanzadas
En el manejo de la Enfermedad Inflamatoria Intestinal (EII) —que abarca la colitis ulcerativa y la enfermedad de Crohn—, las terapias avanzadas comprenden el uso de anticuerpos monoclonales (grandes biológicos) y pequeñas moléculas.
Estas opciones están indicadas específicamente para pacientes con:
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Enfermedad activa de moderada a severa.
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Falta de respuesta a la terapia convencional.
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Corticodependencia o presencia de factores de mal pronóstico.
Aunque estos tratamientos surgen del conocimiento de la inmunopatogénesis, la EII involucra factores adicionales cruciales como el exposoma o medioambiente (responsable del incremento global de casos), el genoma y el microbioma . A partir del año 2020 y hasta 2024, el arsenal terapéutico avanzado se ha expandido con la llegada de los inhibidores de las quinasas Janus (JAK), los moduladores del receptor de esfingosina-1-fosfato (S1P) y los biológicos selectivos contra la interleucina-23 (IL-23).
Diferencias clave: Grandes biológicos frente a pequeñas moléculas
El comportamiento farmacológico de estos dos grupos terapéuticos define su vía de administración y su seguimiento clínico:
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Grandes biológicos: Son proteínas de alto peso molecular administradas de forma parenteral. Actúan extracelularmente mediante el bloqueo selectivo de citoquinas o receptores sin ingresar a la célula. Poseen una altísima especificidad, pero pueden inducir inmunogenicidad (formación de anticuerpos antidroga), lo cual hace necesario monitorear terapéuticamente sus niveles séricos y la presencia de anticuerpos.
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Pequeñas moléculas: Tienen un bajo peso molecular que les permite atravesar la membrana celular y ejercer su acción intracelularmente. Tienen una vida media corta y no generan inmunogenicidad, de manera que no requieren monitorización de niveles ni de anticuerpos en sangre (con un comportamiento farmacológico comparable al de fármacos tradicionales como la aspirina o la azatioprina).
Pequeñas moléculas: Mecanismos y aplicaciones
El comportamiento farmacológico de estos dos grupos terapéuticos define su vía de administración y su seguimiento clínico:
A. Inhibidores de las quinasas JAK (JAKi)
Actúan impidiendo la transducción de señales y la transcripción nuclear de múltiples citoquinas inflamatorias. La familia comprende JAK1, JAK2, JAK3 y TYK2:
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Tofacitinib: Actúa como un pan-JAK (inhibe todas las formas) y fue aprobado en 2018 para colitis ulcerativa.
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Upadacitinib: Inhibidor preferencial de JAK1, con aprobación para colitis ulcerativa y reconocido como el único inhibidor de JAK aprobado a nivel mundial para enfermedad de Crohn.
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Filgotinib: Inhibidor preferencial de JAK1, aprobado exclusivamente en Europa para colitis ulcerativa.
Ventajas clínicas:
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Presentan una acción rápida y potente, posicionándose eficazmente en el rescate de la colitis ulcerativa aguda severa (en particular tofacitinib y upadacitinib; filgotinib no ha evidenciado esta misma rapidez).
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Son eficaces tanto en pacientes vírgenes a biológicos (naïve) como en aquellos refractarios a tratamientos previos como anti-TNF o vedolizumab.
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Tienen efecto en manifestaciones articulares (artritis) y upadacitinib cuenta con aprobación para dermatitis atópica.
B. Moduladores del receptor S1P (Esfingosina-1-Fosfato)
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Mecanismo: Antagonizan el receptor S1P ubicado en los ganglios linfáticos, reteniendo los linfocitos e impidiendo su paso a la circulación periférica y al tejido intestinal.
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Fármacos disponibles: Ozanimod y Etrasimod (aprobado a finales de 2023), indicados en colitis ulcerativa y en estudio para enfermedad de Crohn.
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Posicionamiento: Están orientados a la colitis ulcerativa moderada más que a la severa, ya que su inicio de acción es más lento, no permiten optimización de dosis y no resultan tan útiles en segunda línea tras falla biológica previa. Representan una estrategia atractiva para esquemas de terapias combinadas.
Grandes biológicos: Inhibición selectiva de la IL-23 (Anti-p19)
La interleucina-23 está sobreexpresada en la mucosa intestinal inflamada y cuenta con sustento genético directo en la patogenia de la EII.
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Evolución frente a terapias previas: Mientras que ustekinumab bloquea la subunidad compartida p40 (inhibiendo simultáneamente IL-12 e IL-23), los nuevos biológicos bloquean selectivamente la subunidad p19, actuando de forma exclusiva sobre la IL-23.
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Fármacos e indicaciones:
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Enfermedad de Crohn: Risankizumab es el primer anti-p19 aprobado formalmente, con otros en desarrollo como guselkumab, mirikizumab y brazikumab[8].
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Colitis ulcerativa: Mirikizumab fue aprobado a finales de 2023, mostrando alta eficacia y seguridad.
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Eficacia comparativa: En enfermedad de Crohn, los anti-IL-23 han demostrado ser probablemente más eficaces y notablemente más seguros que los anti-TNF, superando la eficacia de ustekinumab y rescatando a pacientes con fallo terapéutico previo a anti-TNF o a ustekinumab.
Algoritmo de decisión clínica y balance de seguridad
A falta de herramientas de medicina de precisión individualizada, la elección terapéutica exige contrastar la evidencia de eficacia (estudios cabeza a cabeza, metaanálisis en red y vida real en pacientes naïve vs. bio-experimentados) con las características y comorbilidades del paciente.
La balanza de seguridad
En la pirámide de riesgos, el peligro más grave para el paciente no es el medicamento, sino la enfermedad activa, mal controlada o subtratada. No obstante, cada familia de medicamentos exige precauciones específicas:
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Familia terapéutica |
Perfil de eventos adversos y precauciones clínicas |
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Anti-TNF |
Infecciones oportunistas, tuberculosis, reactivación de hepatitis B, linfoma, melanoma y reacciones paradójicas |
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Anti-integrinas (Vedolizumab) |
Perfil de seguridad altamente favorable y selectivo |
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Moduladores S1P (Ozanimod, Etrasimod) |
Bradicardia, infecciones, edema macular y elevación de enzimas hepáticas |
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Inhibidores de JAK (Tofacitinib, Upadacitinib) |
Incremento de colesterol sérico, elevación del riesgo de herpes zóster (se multiplica por seis, haciendo mandatoria la vacunación previa), además de riesgos cardiovasculares y eventos trombóticos. |
Conclusión y mensajes clave para la práctica médica
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Priorización del control inflamatorio: El principio fundamental de manejo es evitar el subtratamiento; el riesgo de mantener una inflamación activa supera los riesgos potenciales asociados a las terapias avanzadas.
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Decisión basada en efectividad comparada: Ante la ausencia de marcadores de medicina de precisión individualizada, la elección entre pequeñas moléculas o biológicos se debe fundamentar en metaanálisis en red y en el perfil previo del paciente (naïve vs. bio-expuesto), considerando la rapidez de respuesta requerida (p. ej., preferir JAKi en colitis ulcerativa aguda severa).
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Prevención y vacunación activa: El inicio de pequeñas moléculas como los inhibidores de JAK requiere protocolos profilácticos estrictos, en particular la vacunación previa contra el herpes zóster y la evaluación de riesgo cardiovascular y trombótico.
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Perspectiva de terapias combinadas: El desarrollo de fármacos no inmunogénicos e inmunomoduladores abre la vía hacia el uso combinado seguro de terapias para el control sostenido de casos complejos.
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